Estudio pre-clínico de terapia génica conCRISPR/Cas9-RNP y mcADN cargados en nanopartículas de sílice mesoporosa (JSiNPs) para el tratamiento de retinosis pigmentaria 11 · GENETHER-4-ALL

La retinosis pigmentaria (RP) es la forma más común de ceguera hereditaria de adulto. La RP causada por mutaciones en el gen PRPF31, conocida como RP11, constituye una de las principales causas de RP autosómica dominante (RPad). La RP es una enfermedad degenerativa de los fotorreceptores que se caracteriza por ceguera nocturna, constricción del campo…